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【全日本最貴】治脊髓性肌肉萎縮藥物 一劑售價料逾一億日圓

蘋果日報 2020/02/27 23:15

Novartis脊髓性肌肉萎縮症Spinal Muscular AtrophyZolgensma

日本厚生勞動省決定批准全球單劑最昂貴藥物「Zolgensma」在日本國內生產銷售,該藥物目前在美國售價高達210萬美元(1,638萬港元),即逾2億日圓。厚生勞動省最快會在今年5月公佈「Zolgensma」納入醫保後的售價,估計定價逾1億日圓(700萬港元),勢將成為全日本最昂貴藥物。
厚生勞動省諮詢機構、日本藥物和食物衞生審議會周三通過「Zolgensma」在國內生產銷售,最快5月決定是否將該藥納入醫保,並確定藥價。日本國內為藥物定價時會參考海外的價格,因此「Zolgensma」在很可能超過1億日圓,目前日本國內最貴的藥物為白血病治療藥「Kymriah」,每劑售價3,349萬日圓(234萬港元)。
基因治療藥物「Zolgensma」由國際知名藥廠、瑞士諾華製藥(Novartis)的子公司AveXis研發,專門醫治罕見基因疾病脊髓性肌肉萎縮症(spinal muscular atrophy,SMA)。現時全球每一萬人中約有一名SMA病人,SMA會令他們的肌肉失控,部份病人嚴重殘障,而90%患者兩歲或之前就無法自行呼吸甚至死亡。
「Zolgensma」去年5月在美國獲批准出售,每劑售價高達210萬美元(1,638萬港元),成為全球全球單劑最昂貴藥物。市面上現存兩種治療SMA藥物,一是美國藥廠渤健(Biogen)的Spinraza,患者要多次用藥,首年售價75萬美元(585萬港元),往後每年37.5萬美元(293萬港元)「Zolgensma」雖然每劑售價210萬美元(1,638萬港元),但只須服用一次。
諾華製藥準備每年給予日本15至20名患者服用「Zolgensma」。由於日本公共醫療保險有「高額療養費制度」,設置醫療費自付月額上限,能夠大大減輕高額醫療的患者負擔。日本不少地區基本上全額補貼兒童醫療費,很多情況下幾乎毋須患者自行負擔。
《日經新聞》/《蘋果》資料室