華爾街戰線|基因治療突破性治癒貧血 潛在需求價值2萬億
杜昇EditasCRISPRIntellia
基因編輯醫療集團CRISPR Therapeutics聯同生物科技藥廠Vertex Pharmaceuticals,在美國血液學年會上公佈新數據,在治療遺傳性貧血取得突破,科研人員形容數據再好不過「couldn’t be better」。只是目前實驗案例仍然少,集團亦未清晰地講到如何向美國FDA申請批准。
不過由股價層面上,龍頭CRSP及市值較細的Editas(EDIT)、Intellia(NTLA)已經一飛沖天,女股神Catherine Wood旗下主打Genomic的ARKG表現已經超越旗艦ARKK,年內錄得淨流入28億美元,隨時從行業大爆發中尋獲倍升股。
以CRISPR基因編輯技術命名的公司CRISPR Therapeutics(CRSP)在2020年錄得大豐收,如果大家有印象的話,10月其聯合創辦人Emmanuelle Charpentier正正憑此基因編輯技術獲頒諾貝爾化學獎,再有今次名為CTX001基因治療取得理想數據,股價1個月飆4成,年內升幅去到140%。
CRISPR技術被形容為基因剪刀,進行基因修復治療奇難雜症,衛報這條5分鐘片可以俾到個簡單的概念(
t.ly/npnz),令人注目的原因是一次療程長期以至終身有效,並率先在「無藥可救」的遺傳病患者身上取得正面結果。
過去一周,CRSP及VRTX合作的CTX001臨床試驗結果顯示,科學理論得以應用在嚴重的遺傳性貧血病患者身上,透過CRISPR-cas9技術進行基因編輯之後,再將改造後的細胞輸注回病患體內,取代致病的細胞。
研究結果發現共十人實驗中,7個地中海貧血病人病情大幅改善,不需要長期輸血(transfusion independent),另外3個鐮狀細胞病患接受基因編輯細胞治療後,亦都無血管阻塞危機以及慢性疼痛,而且全部都無直接重大副作用,僅因為涉及放射治療而出現。
目前CRSP聚焦在「孤兒病」試驗上,或者令投資者有個疑問,技術好但點賺錢?管理層在分析員會議上未有正回應,但強調對未來好有信心,目前正如同FDA及歐洲監管機構積極地溝通,無見到阻礙。
講到創新科技未來,就可以由ARKG的「基因組時代」研究報告入手。一如既往的風格,ARK判斷基因組具有顛覆未來的能力,預視基因組到2024年帶來以千億計的新收入及萬億計的市場價值。
ARKG分析師析師指隨着全基因組定序(whole human genome sequencing)由2003年講緊用27億美元兼10年時間先做到,到今時今日只需600美元,未來5年會降到去100元。將對未來臨床應用帶來重大轉變。
繼而又有CRISPR基因治療已經取得進展,只計單基因遺傳病已經有750億元市場,加上治療癌症潛力(目前僅有6款獲批準藥物),推算潛在需求高達2萬億。
報告以治療血癌的CAR-T細胞療程價值424,000美元,對比傳統治療158,000美元作說明,雖然新技術貴,但賺到更多「時間」。傳統方法用134,000美元買1年命,新CAR-T細胞療程對比之下是100,000美元。得出結論是假如CRISPR基因治療能夠買回生命,療程貴就不成一個問題。
選擇擺錢落一些最新的科技時,買的是未來及不確地性,賭下一隻Tesla或者下一個炒起行業,隨時大上大落。以CRSP為例,創辦人獲諾貝爾獎時,股價即刻炒高一成,中間試過實驗對象唔關事地過世又會大跌20%。
最簡單固然是押注ARKG,在倉位留一角畀基因治療行業,進取的話加注去博有諾貝爾獎加持的CRSP高處未算高。
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