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患有結節性硬化症36歲池燕蘭，生前公開泣求希望政府將治療該病的藥物，納入醫院管理局藥物名冊內，病人不需「有藥無錢食」。可惜等不到願望實現，已於本月23日死亡。香港結節性硬化症協會主席阮佩玲表示，燕蘭是單親母親，遺下一名13歲女兒，幸好女兒獲資助使用mTOR抑制劑，暫時情況相對較穩定。燕蘭的女兒面上有少許腫瘤，腎臟也長有腫瘤，因患結節性硬化症影響智力，小一至小六讀主流學校時較為吃力，功課跟不上，對讀書有壓力，後來燕蘭為女兒由去年9月起轉讀特殊學校，「我聽燕蘭講佢(女兒)今年開心好多」。

阮表示，自燕蘭女兒獲資助服藥後，抽筋情況減少，「我聽燕蘭講以前(女兒)計2個位加數計唔掂，（服藥）之後4個位加數可以，好幾個病人用藥一段時間，明顯有進步，面腫瘤細咗，抽筋少咗」。燕蘭父母不但白頭人送黑頭人，更要肩負起照顧孫女的責任。燕蘭女兒「好生性，識安慰公公」，但擔心燕蘭女兒將悲痛埋藏心底。

阮佩玲表示，相信本港約有200名結節性硬化症病人，估計當中兩至三人極危急，隨時命緣一線。她批評醫管局制度疆化，現時只有結節性硬化症病人中，腦內有巨細胞星形細胞瘤的病人，才獲醫管局處方治療藥物，病人要自費買藥，其他結節性硬化症病人則不符合資格。由今年7月起腦內有巨細胞星形細胞瘤的病人才可向撒瑪利亞基金申請資，其他病人仍不獲基金資助。

阮表示，腦內有巨細胞星形細胞瘤的病人是「萬中無一」，此措施難以幫到病人；結節性硬化症影響最大是腎臟，逾90%腎臟都有瘤，但未必獲醫管局處方藥物及資助。

醫院管理局表示，該局十分關注結節性硬化症患者的臨床治療，一直為包括結節性硬化症在內的不常見疾病患者提供合適診斷、輔導及治療，包括復康療程、鎮痛治療、外科手術及骨髓移植。目前，治療結節性硬化症腦室管膜下巨細胞星型細胞瘤的藥物 Everolimus (Afinitor) 屬醫管局藥物名冊中的自費藥物類別，病人須自費購買使用藥物。專科醫生會就個別病人的臨床情況向病人解釋相關的用藥方案，並在合適的情況下建議處方醫管局藥物名冊的自費藥物，以供病人參考和選用。

醫管局設有既定機制，由專家定期評估新藥；並會繼續密切留意臨床醫療和科研實證的最新發展，聽取病人團體的意見和建議，並繼續以善用有限公共資源及為最多有需要的病人提供治療的原則，檢討藥物名冊。

食物及衞生局表示，政府和醫管局非常關注所有病人包括患有不常見疾病病人的福祉。醫管局醫生會為所有到公立醫院及診所求診的病人，按既定程序就其病情作出評估。在作出診斷後，醫生會根據病人的臨床情況和治療指引，為病人提供適切的醫療護理服務。