國際知名藥廠、瑞士諾華製藥（Novartis）周一進行抽籤，免費向100名患有一種罕見基因疾病的幼童及嬰兒，提供治療該病的全球單劑最昂貴藥物Zolgensma，每劑售價高達210萬美元（1,638萬港元）。

諾華去年12月宣佈，其子公司AveXis將於今年分兩次派發100劑自家研發、醫治脊髓性肌肉萎縮症（spinal muscular atrophy，SMA）的基因治療藥物Zolgensma，受惠者必須是兩歲以、Zolgensma未獲批國家的公民或合法居民，並要獲醫生證明符合用藥資格。

現時全球每一萬人中約有一名SMA病人，SMA會令他們的肌肉失控，部份病人嚴重殘障，而90%患者兩歲或之前就無法自行呼吸甚至會死亡。市面上現存兩種治療SMA藥物，一是美國藥廠渤健（Biogen）的Spinraza，患者要多次用藥，首年售價75萬美元（585萬港元），往後每年37.5萬美元（293萬港元）；而Zolgensma每劑售價高達210萬美元（1,638萬港元），但只須服用一次，不過之前就曾捲入數據造假疑雲，並有安全憂慮。Zolgensma去年5月在美國獲批，歐洲和日本就預定今年批准。

AveXis表示免費贈藥計劃旨在應付美國以外地區對該藥不斷增加的需求，而為了公平篩選贈藥對象，AveXis會聘請第三方機構每兩周舉行一次隨機抽籤，落選者會自動入圍下次，直至他們不再符合用藥資格。此機制由獨立生物倫理諮詢委員會協助開發，希望令有限的藥物得到最佳的分配，不會優待任何兒童或國家。如果中籤者所在國家政府特別批准使用Zolgensma，中籤者將在數周內收到藥物。

然而，抽籤做法受到批評，關注患者權益組織批評人命攸關，難以接受抽籤是合適的派藥方式。而且這個方法根本未能解決高成本，缺乏監管批准的潛在問題。諾華曾表示會研究抽籤方式，但最終以沒有其他代替方法維持原判。

諾華上周公布去年利潤為71億美元（553億港元），Zolgensma被列為主要增長動力之一。該公司表示目前無法以較低的價格生產更多劑量Zolgensma，因為應付常規的美國訂單和將要生產的100個免費劑量後，公司已沒有多餘的生產力。

德新社/《蘋果》資料室

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