【本報訊】基因治療是醫學界的發展大方向，美國一項研究就發現，三名萊柏氏先天黑矇症（Lebercongenitalamaurosis）患者接受基因治療後，視力大為改善。本港眼科專科醫生指，若成功研發基因治療，更可應用於青光眼等與基因有關的眼疾，助更多患者重拾光明。
萊柏氏先天黑矇症是由一個名為RPE65的基因突變引致，發病率約為八萬分之一。美國研究員將載有正常基因的病毒，注射入三名約20歲的病人眼睛患處，約一個月後發現，他們負責日間視力的錐狀細胞功能提升50倍，而負責夜間視力的桿狀細胞更提升63,000倍，但仍需進行更多測試方可應用在臨床治療上。

安全性成疑

但基因治療的安全及有效性一直備受質疑。曾有兩名法國男孩透過基因治療醫好罕有免疫力疾病後，卻患上血癌，更有一名青少年參與基因治療實驗期間死亡。
香港執業眼科醫生會會長周伯展指，萊柏氏先天黑矇症是先天性眼疾，主要影響兒童，患者的視覺神經會不斷萎縮，視力受影響，最後更會致盲。他表示，此症的成因不明，故暫未有治療方案，患者只能接受復康及盲人課程。
周伯展續稱，理論上基因治療是可行的，若可解決技術上的問題，或可應用在其他與基因有關的眼疾，如視網膜激素炎及青光眼等。他指，本港中大醫學院正研究基因治療對青光眼及近視的療效，期望基因治療可幫助更多病人重見光明。