美國食品藥品監督管理局 (FDA) 昨日 (30.8) 批准首個基因療法，以醫治白血病，再為癌症病人帶來曙光。

由藥廠 Novartis 研發的新療法 Kymriah 主要針對醫治患有急性淋巴性白血病 (Acute lymphoblastic leukemia, ALL) 病人。醫護人員會先從病人血液中抽取免疫 T 細胞，再加入製造嵌合抗原受體蛋白 (Chimeric antigen receptor, CAR) 的基因。經修改基因後免疫 T 細胞會重新注入病人體內。當被改造的 T 細胞進入體內後，細胞將會分裂增生，主動攻擊帶有蛋白質 CD19 的白血病細胞。

一項藥廠試驗研究中， 63 位患有急性淋巴性白血病的年輕病人中， 83% 在完成療程後能抑止白血病，效果良好。不過，部份病人有機會出現嚴重副作用，包括出現由細胞激素不正常釋放症引起的發燒和類似感冒症狀，另外，亦有部份人出現癲癇和譫妄 ^[1] 等。

另一方面，療法也非人人受惠。首先，FDA 暫時只批淮在傳統療法無效下的兒童及 20 歲以下青少年使用，估計佔整體患者的 15–20% 。另外，因為每為一位病患治療，都需要「度身訂造」免疫 T 細胞，療法供應亦有限。故此，療法初期費用有機會高達 370 萬港元，但相信未來費用或會下調。

今次 Kymriah 療法獲 FDA 批准，為醫學科學界帶來新局面。未來癌症治療亦有機會增加更多「個人化」療法，務求因應病人個人狀況，提供更貼身的治療。不過，同時此類療法也未必能讓一般家庭使用，長遠而言，醫學科學家尚要投放資源，盡量減少相關成本。

註：

[1] 譫妄，即一系列包括神智不清、注意力變差和出現幻覺等症狀。

來源：
FDA, FDA approval brings first gene therapy to the United States, 30 August 2017

參考：
Science, Modified T cells that attack leukemia become first gene therapy approved in the United States, 30 August 2017
STAT, Pioneering cancer drug, just approved, to cost $475,000 — and analysts say it’s a bargain, 30 August 2017
Washington Post, Novel cancer treatment wins endorsement of FDA advisers, 12 July 2017

文／Edward Ho、審核／Alan Chiu